Distance Education to Improve the Quality of Asthma Treatment in Primary Health Care: Cluster Randomized Clinical Trial - RESPIRANET / Educação a distância para melhorar a qualidade do tratamento da asma na Atenção Primária à Saúde: ensaio clínico randomizado em cluster - RESPIRANET / Educación a distancia para mejorar la calidad del tratamiento del asma en la atención primaria de salud: ensayo clínico aleatorizado grupal - RESPIRANET

Objective: The mere dissemination of standard care recommendations has been insufficient to improve clinical results in patients with asthma. The objective of the present study was to evaluate the clinical effectiveness of a multifaceted asthma distance education for primary care providers. Methods: Cluster randomized controlled trial. Full primary care teams were included if they had access to telehealth support and free basic asthma treatment. Before randomization, selected teams indicated asthma patients between 5-45 years old for inclusion. The intervention group received three interactive online sessions, printed educational material, reminders, booklet for patients, and frequent stimulus to use consulting services. The control group received no intervention. Symptomfree days per two weeks was the primary result. Controlled asthma, unscheduled asthma doctor visits, and preventive inhaled corticosteroid use were the secondary results. Six months after intervention, the results were compared with baseline data using generalized estimating equations for repeated measures and clustering effect. Results: Were enrolled 71 primary care teams and 443 individuals. Most patients (60.3%) were female, and 44% were younger than 12 years old. The attendance of interactive sessions by the teams was 50%. The odds ratio (OR) for additional symptom-free day was 1.31 (95%CI 0.61-2.82; p=0.49). For the secondary results, the results were: controlled asthma OR 1.29 (95%CI 0.89-1.87; p=0.18); unscheduled asthma doctor visits OR 0.81 (95%CI 0.60-1.10; p=0.17); and preventive inhaled corticosteroid use OR 1.02 (95%CI 0.71-1.47; p=0.91). Conclusions: Multifaceted distance education in asthma care for primary care providers was not effective to improve patients' results. Telemedicine needs to deal with significant obstacles in professional education. ClinicalTrials.gov registry: NCT01595971.

Objetivo: A mera disseminação de recomendações de cuidados padronizados tem sido insuficiente para melhorar os desfechos clínicos em pacientes com asma. O objetivo do presente estudo foi avaliar a eficácia clínica de uma intervenção educativa multifacetada a distância sobre asma para profissionais da atenção primária à saúde. Métodos: Ensaio clínico randomizado por cluster. Equipes completas de atenção primária foram incluídas se tinham acesso a suporte de telessaúde e tratamento básico gratuito para asma. Antes da randomização, as equipes selecionadas indicaram pacientes asmáticos entre 5-45 anos para inclusão. O grupo de intervenção recebeu três sessões online interativas, material educativo impresso, lembretes, folheto para pacientes e estímulos frequentes para o uso de serviços de consultoria. O grupo controle não recebeu intervenção. O desfecho primário foi dias sem sintomas por duas semanas. Asma controlada, consultas médicas não programadas para asma e uso preventivo de corticosteroides inalatórios foram os desfechos secundários. Seis meses após a intervenção, os resultados foram comparados com a linha de base, usando equações de estimativas generalizadas para medidas repetidas e efeito de agrupamento. Resultados: Foram inscritas 71 equipes de atenção primária e 443 indivíduos. A maioria dos pacientes (60,3%) era do sexo feminino e 44% tinha menos de 12 anos de idade. A frequência das equipes nas sessões interativas foi de 50%. O odds ratio (OR) para dias sem sintomas adicionais foi de 1,31 (IC 95% 0,61-2,82; p=0,49). Para os desfechos secundários, os resultados foram: asma controlada 1,29 (IC 95% 0,89-1,87; p=0,18); visitas não programadas de asma ao médico OR 0,81 (IC 95% 0,60-1,10; p=0,17); e uso preventivo de corticosteroides inalatórios OR 1,02 (IC 95% 0,71-1,47; p=0,91). Conclusões: Ações multifacetadas de educação a distância em cuidados de asma para profissionais de saúde da atenção primária não foram eficazes para melhorar os resultados nos pacientes. A telemedicina precisa lidar com obstáculos significativos na educação profissional. Registro ClinicalTrials.gov: NCT01595971.

Objetivo: La mera difusión de las recomendaciones de atención estándar ha sido insuficiente para mejorar los resultados clínicos en pacientes con asma. El objetivo del presente estudio fue evaluar la efectividad clínica de una educación multifacética a distancia sobre el asma para los proveedores de atención primaria. Métodos: Ensayo controlado aleatorizado por grupos. Se incluyeron equipos completos de atención primaria si tenían acceso a apoyo de telesalud y tratamiento básico gratuito para el asma. Antes de la aleatorización, los equipos seleccionados indicaron pacientes con asma entre 5-45 años de edad para inclusión. El grupo de intervención recibió tres sesiones interactivas en línea, material educativo impreso, recordatorios, folleto para los pacientes y estímulos frecuentes para utilizar los servicios de consultoría. El grupo control no recibió ninguna intervención. El resultado primario fue días sin síntomas por dos semanas. Los resultados secundarios fueron asma controlada, visitas médicas no programadas para el asma y el uso preventivo de corticosteroides inhalados. Seis meses después de la intervención, los resultados se compararon con los datos de referencia utilizando ecuaciones de estimación generalizadas para medidas repetidas y efecto de agrupación. Resultados: Se inscribieron 71 equipos de atención primaria y 443 personas. La mayoría de los pacientes (60,3%) eran mujeres y el 44% eran menores de 12 años. La asistencia a sesiones interactivas por parte de los equipos fue del 50%. La razón de probabilidades (OR) para un día sin síntomas adicional fue de 1.31 (IC del 95%: 0.61 a 2.82; p=0.49). Para los resultados secundarios, los resultados fueron: asma controlada O 1.29 (IC del 95%: 0.89 a 1.87; p=0.18); visitas al médico para el asma no programadas O 0,81 (IC del 95%: 0,60 a 1,10; p=0,17); y el uso preventivo de corticosteroides inhalados OR 1.02 (IC del 95%: 0.71 a 1.47; p=0.91). Conclusiones: La educación a distancia multifacética en el cuidado del asma para los proveedores de atención primaria no fue efectiva para mejorar los resultados de los pacientes. La telemedicina debe enfrentar obstáculos significativos en la educación profesional. Registro de ClinicalTrials.gov: NCT01595971.

Oxygen desaturation during the six-minute walk test in COPD patients / Análise da dessaturação de oxigênio durante o teste de caminhada de seis minutos em pacientes com DPOC

Objective: To evaluate the behavior of oxygen saturation curves throughout the six-minute walk test (6MWT) in patients with COPD. Methods: We included 85 patients, all of whom underwent spirometry and were classified as having moderate COPD (modCOPD, n = 30) or severe COPD (sevCOPD, n = 55). All of the patients performed a 6MWT, in a 27-m corridor with continuous SpO2 and HR monitoring by telemetry. We studied the SpO2 curves in order to determine the time to a 4% decrease in SpO2, the time to the minimum SpO2 (Tmin), and the post-6MWT time to return to the initial SpO2, the last designated recovery time (RT). For each of those curves, we calculated the slope. Results: The mean age in the modCOPD and sevCOPD groups was 66 ± 10 years and 62 ± 11 years, respectively. At baseline, SpO2 was > 94% in all of the patients; none received supplemental oxygen during the 6MWT; and none of the tests were interrupted. The six-minute walk distance did not differ significantly between the groups. The SpO2 values were lowest in the sevCOPD group. There was no difference between the groups regarding RT. In 71% and 63% of the sevCOPD and modCOPD group patients, respectively, a ≥ 4% decrease in SpO2 occurred within the first minute. We found that FEV1% correlated significantly with the ΔSpO2 (r = −0.398; p < 0.001), Tmin (r = −0.449; p < 0.001), and minimum SpO2 (r = 0.356; p < 0.005). Conclusions: In the sevCOPD group, in comparison with the modCOPD group, SpO2 was lower and the Tmin was greater, suggesting a worse prognosis in the former. .

Objetivo: Avaliar o comportamento da curva de saturação de oxigênio durante o teste de caminhada de seis minutos (TC6) em pacientes com DPOC. Métodos: Incluímos 85 pacientes e todos realizaram espirometria, sendo classificados como portadores de DPOC moderada (DPOCm, n = 30) ou grave (DPOCg, n = 55). Todos os pacientes realizaram TC6 em um corredor de 27 m com monitoramento contínuo da SpO2 e FC por telemetria. A partir das curvas de SpO2, foram analisados os tempos para atingir a queda de 4% da SpO2, para atingir a SpO2 mínima (Tmin) e para a recuperação da SpO2 após o TC6 (TR). Foram calculadas as inclinações dessas curvas. Resultados: A média de idade nos grupos DPOCm e DPOCg foi de 62 ± 11 anos e 66 ± 10 anos, respectivamente. Todos os pacientes iniciaram o teste com SpO2 > 94%, nenhum recebeu suplementação de oxigênio durante o TC6, e não houve interrupções. A distância percorrida no TC6 não apresentou diferença significativa entre os grupos. Os menores valores da SpO2 ocorreram no grupo DPOCg. Não houve diferença no TR entre os grupos, e 71% e 63% dos pacientes nos grupos DPOCg e DPOCm, respectivamente, apresentaram queda de SpO2 ≥ 4% até o primeiro minuto. O VEF1% apresentou correlações significativas com ΔSpO2 (r = −0,398; p < 0,001), Tmin (r = −0,449; p < 0,001) e SpO2 mínima (r = 0,356; p < 0,005). Conclusões: As curvas dos pacientes do grupo DPOCg em relação às do grupo DPOCm apresentaram valores menores de SpO2 e maior Tmin, sugerindo um pior prognóstico nos primeiros. .

Terapia de reposição enzimática para as mucopolissacaridoses I, II e VI: recomendações de um grupo de especialistas brasileiros / Enzyme replacement therapy for mucopolysaccharidoses I, II and VI: recommendations from a group of Brazilian F experts

As mucopolissacaridoses (MPS) são doenças genéticas raras causadas pela deficiência de enzimas lisossômicas específicas que afetam o catabolismo de glicosaminoglicanos (GAG). O acúmulo de GAG em vários órgãos e tecidos nos pacientes afetados pelas MPS resulta em uma série de sinais e sintomas, integrantes de um quadro clínico multissistêmico que compromete ossos e articulações, vias respiratórias, sistema cardiovascular e muitos outros órgãos e tecidos, incluindo, em alguns casos, as funções cognitivas. Já foram identificados 11 defeitos enzimáticos que causam sete tipos diferentes de MPS. Antes do advento de terapias dirigidas para a restauração da atividade da enzima deficiente, o tratamento das MPS tinha como principal foco a prevenção e o cuidado das complicações, aspecto ainda bastante importante no manejo desses pacientes. Na década de 80 foi proposto o tratamento das MPS com transplante de medula óssea/transplante de células tronco hematopoiéticas (TMO/TCTH) e na década de 90 começou o desenvolvimento da Terapia de Reposição Enzimática (TRE), que se tornou uma realidade aprovada para uso clínico nas MPS I, II e VI na primeira década do século 21. Os autores deste trabalho têm a convicção de que um melhor futuro para os pacientes afetados pelas MPS depende da identificação, compreensão e manejo adequado das manifestações multissistêmicas dessas doenças, incluindo medidas de suporte (que devem fazer parte da assistência multidisciplinar regular destes pacientes) e terapias específicas...

Mucopolysaccharidoses (MPS) are rare genetic diseases caused by deficiency of specific lysosomal enzymes that affect catabolism of glycosaminoglycans (GAG). Accumulation of GAG in various organs and tissues in MPS patients results in a series of signs and symptoms, producing a multisystemic condition affecting bones and joints, the respiratory and cardiovascular systems and many other organs and tissues, including in some cases, cognitive performance. So far, eleven enzyme defects that cause seven different types of MPS have been identified. Before introduction of therapies to restore deficient enzyme activity, treatment of MPS focused primnarily on prevention and care of complications, still a very important aspect in the management of these patients. In the 80's treatment of MPS with bone marrow transplantation/hematopoietic stem cells transplantation (BMT/HSCT) was proposed and in the 90's, enzyme replacement therapy (ERT),began to be developed and was approved for clinical use in MPS I, II and VI in the first decade of the 21st century. The authors of this paper are convinced that a better future for patients affected by mucopolysaccharidoses depends upon identifying, understanding and appropriately managing the multisystemic manifestations of these diseases. This includes the provision of support measures (which should be part of regular multidisciplinary care of these patients) and of specific therapies...

Mucopolysaccharidosis I, II, and VI: brief review and guidelines for treatment

Mucopolysaccharidoses (MPS) are rare genetic diseases caused by the deficiency of one of the lysosomal enzymes involved in the glycosaminoglycan (GAG) breakdown pathway. This metabolic block leads to the accumulation of GAG in various organs and tissues of the affected patients, resulting in a multisystemic clinical picture, sometimes including cognitive impairment. Until the beginning of the XXI century, treatment was mainly supportive. Bone marrow transplantation improved the natural course of the disease in some types of MPS, but the morbidity and mortality restricted its use to selected cases. The identification of the genes involved, the new molecular biology tools and the availability of animal models made it possible to develop specific enzyme replacement therapies (ERT) for these diseases. At present, a great number of Brazilian medical centers from all regions of the country have experience with ERT for MPS I, II, and VI, acquired not only through patient treatment but also in clinical trials. Taking the three types of MPS together, over 200 patients have been treated with ERT in our country. This document summarizes the experience of the professionals involved, along with the data available in the international literature, bringing together and harmonizing the information available on the management of these severe and progressive diseases, thus disclosing new prospects for Brazilian patients affected by these conditions.